Informacje o chorobie
Czerwienica prawdziwa, zwana również chorobą Vaqueza charakteryzuje się zaburzeniem prawidłowej pracy szpiku kostnego pacjenta. Szpik chorych produkuje zbyt wiele czerwonych krwinek, co w rezultacie powoduje zagęszczenie krwi a tym samym zwiększa ryzyko wystąpienia zakrzepów. Zakrzepy krwi po oderwaniu się od ściany naczynia krwionośnego i dostaniu się do krwioobiegu mogą spowodować atak serca lub udar mózgu. Objawy czerwienicy mogą się różnić wśród pacjentów, zwykle jednak obejmują ból głowy, swędzenie, zawroty głowy oraz brak energii.
Podstawą diagnostyki czerwienicy prawdziwej są wyniki badania krwi, wskazujące na podwyższony poziom hemoglobiny oraz czerwonych krwinek. Ponadto, w niektórych przypadkach, zostaje pobrana biopsja szpiku kostnego.
Możliwości terapeutyczne
Obecnie nie jest znane lekarstwo na czerwienicę prawdziwą. Z tego względu leczenie koncentruje się na kontrolowaniu objętości czerwonych krwinek (zwanej poziomem hematokrytu) w celu zmniejszenia ryzyka wystąpienia zakrzepów krwi. Standardowym celem terapeutycznym jest utrzymanie hematokrytu na poziomie poniżej 45%. Flebotomia terapeutyczna jest jednym z częściej stosowanych zabiegów, podczas którego usuwa się ok. 450 - 500 ml krwi z krwioobiegu pacjenta, w celu zmniejszenia liczby czerwonych krwinek w organizmie. Typowe procedury terapeutyczne stosowane samodzielnie lub w połączeniu z flebotomią to:
- Hydroxymocznik
- Inhibitory kinaz janusowych (JAK)
- Interferon
Niestety, w przypadku niektórych pacjentów, obecne opcje terapii czerwienicy prawdziwej nie są w pełni skuteczne, ponieważ są źle tolerowane lub mogą powodować poważne działania niepożądane. W związku z powyższym, badane są nowe formy terapii mające na celu utrzymanie poziomu hematokrytu w normie.
Kto może wziąć udział?
Do udziału w badaniu mogą kwalifikować się kandydaci spełniający następujące kryteria:
- Osoby w wieku co najmniej 18 lat.
- Mężczyźni oraz kobiety, u których zdiagnozowano czerwienicę prawdziwą.
- Osoby wymagające flebotomii do kontrolowania poziomu hematokrytu (co najmniej 3 wykonane flebotomie w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub co najmniej 5 w ciągu ostatniego roku)
Lokalizacje ośrodków badawczych
- Wrocław
- Lodz
- Bydgoszcz
- Toruń
- Gdańsk
- Brzozow
Zwrot kosztów
Udział w proponowanym badaniu klinicznym jest darmowy. Badany lek zostanie dostarczony przez ośrodek badawczy. Wszelkie badania oraz testy laboratoryjne są przeprowadzane bezpłatnie, przez personel kliniczny. Osoba biorąca udział w badaniu nie ponosi żadnych kosztów z nimi związanych. Możliwe jest także otrzymanie zwrotu kosztów podróży poniesionych w związku z dojazdem do ośrodka badawczego.
Opis badania
Celem badania jest ocena nowej terapii pod kątem bezpieczeństwa oraz zdolności do kontrolowania liczby czerwonych krwinek w krwioobiegu pacjenta. Stabilizacja poziomu hematokrytu ma doprowadzić do zmniejszenia, opóźnienia lub całkowitego wyeliminowania flebotomii, a przez to wpłynąć na poprawę jakości życia pacjentów.
Badanie jest podzielone na kilka okresów.
Okres skriningu
Okres skriningu będzie trwał około 28 dni. Skrining przeprowadzany jest w celu potwierdzenia czy aktualny stan zdrowia pacjenta pozwala na wzięcie udziału w badaniu. Osoby wstępnie zakwalifikowane, zostaną poddane ocenie klinicznej, w razie potrzeby zostaną również wykonane badania laboratoryjne. Procedura ta będzie przeprowadzona w ośrodku badawczym najbliższym miejsca zamieszkania pacjenta. Podczas wizyty skriningowej pacjent zostanie poproszony o podpisanie formularza świadomej zgody na udział w badaniu, oraz udzielenie odpowiedzi na pytania na temat stanu swojego zdrowia. Bardziej szczegółowe informacje o przebiegu skriningu zostaną podane podczas wizyty w ośrodku badawczym.
Okres terapii
Osoby, spełniające warunki przyjęcia do udziału w badaniu klinicznym, po okresie skriningu, rozpoczną okres terapii. Udział w badaniu podzielony jest na trzy części i może trwać do 166 tygodni (nieco ponad 3 lata).
Uczestnik badania powinien liczyć się z:
- Wizytą skriningową w centrum badawczym. Podczas tej wizyty lekarze ocenią kondycję zdrowotną potencjalnego uczestnika oraz określą czy osoba ta będzie mogła wziąć udział w badaniu.
- Kontynuacją bieżącej terapii czerwienicy prawdziwej.
- Cotygodniowym otrzymywaniem zastrzyków podskórnych przez okres do 3 lat. Podczas pierwszej wizyty zespół badawczy określi początkowe dawki leku. Uczestnicy badania zostaną przeszkoleni w zakresie wykonywania zastrzyków. Osoby, które poczują, że są na to gotowe, będą mogły wykonywać cotygodniowe zastrzyki w domu.
- W zależności od długości uczestnictwa w badaniu, Uczestnik będzie musiał odwiedzać klinikę co 2, 4, 6 lub 12 tygodni.
- 4 tygodnie po otrzymaniu ostatniej dawki badanego leku, odbędzie się wizyta kontrolna w ośrodku badawczym.
Poniższy kalendarz badania szczegółowo prezentuje jego 3 okresy:
Uczestnictwo w badaniu klinicznym jest całkowicie dobrowolne. Uczestnik ma prawo do zadawania wszelkich możliwych pytań a także do odmówienia dalszego udziału w badaniu w dowolnym momencie, bez konieczności podania przyczyny.
