Informacje o chorobie
Wrzodziejące zapalenie jelita grubego to przewlekła choroba immunologiczna, której przebieg nasila się i słabnie, często diagnozowana we wczesnym okresie życia (15-25 lat), ale może wystąpić w każdym wieku i wymagać długotrwałego leczenia. Układ odpornościowy powoduje stany zapalne i owrzodzenia błony śluzowej jelita grubego i odbytnicy. Najczęstsze objawy to krwawa biegunka, anemia, uczucie zmęczenia, bóle brzucha, uczucie pilnego parcia na stolec, a także ból, skurcze i napięcie podczas oddawania stolca. Objawy zwykle rozwijają się z czasem, a nie pojawiają się nagle. Objawy i aktywność choroby mogą czasami ulec pogorszeniu (zaostrzenie lub nawrót), a innym razem mogą prawie całkowicie ustąpić (remisja kliniczna). Szacuje się, że 30-60% pacjentów cierpiących na WZJG będzie miało co najmniej jeden nawrót rocznie. Celem leczenia WZJG jest osiągnięcie i utrzymanie stanu remisji klinicznej i wygojenie błony śluzowej jelita grubego. Ponieważ WZJG jest chorobą przewlekłą, może wiązać się ze złym stanem zdrowia, niepełnosprawnością, obniżoną jakością życia, wydatkami na opiekę zdrowotną oraz potencjalnymi negatywnymi skutkami społecznymi i psychologicznymi. Udoskonalone terapie, które pozwalają pacjentom zmniejszyć nasilenie objawów lub pozbyć się ich, mogą poprawić ich ogólny stan zdrowia i jakość życia.
Tło terapeutyczne
Opracowano wytyczne dotyczące leczenia ostrego epizodycznego WZJG. Leki stosowane w umiarkowanym i ciężkim przebiegu WZJG mają na celu modulację odpowiedzi immunologicznej i zmniejszenie stanu zapalnego oraz złagodzenie objawów (np. uczucie pilnego parcia na stolec, ból brzucha, krwawienie z odbytu itp.)
Leczenie WZJG może obejmować:
- Miejscowe lub doustne podawanie 5-ASA (mesalamina)
- Miejscowe lub ogólnoustrojowe podawanie kortykosteroidów (np. prednizon lub budezonid)
- Podawanie immunomodulatorów (np. azatiopryna lub 6-merkaptopuryna)
- Podawanie leków anty-TNF-alfa (np. infliksymab, adalimumab, golimumab)
- Terapie antyintegrynowe (np. wedolizumab lub natalizumab)
- Podawanie leków anty-IL12/23 (np. ustekinumab)
- Podawanie inhibitorów kinazy janusowej (np. tofacytynib)
- Podawanie modulatorów S1P1 (np. ozanimod)
- Chirurgiczne usunięcie okrężnicy (kolektomia)
Wrzodziejące zapalenie jelita grubego jest chorobą przewlekłą. Chociaż objawy na jakiś czas mogą ulec poprawie, nawrót często występuje nawet u pacjentów leczonych. Dlatego ważne mogą być nowsze terapie, które mogą zapewnić lepsze bezpieczeństwo, skuteczność i/lub wygodę. Żadna terapia nie jest odpowiednia dla każdego pacjenta, dlatego zapewnienie pacjentom lepszych opcji jest celem leczenia następnej generacji.
Jeśli cierpisz na umiarkowaną lub ciężką postać WZJG, możesz kwalifikować się do udziału w tym badaniu. Testujemy, czy badany lek poprawia stan wrzodziejącego zapalenia jelita grubego (objawy choroby i zapalenie odbytnicy/okrężnicy). Jeśli zdecydujesz się na udział w badaniu i zakwalifikujesz się do niego, możesz zostać losowo przydzielony do otrzymywania badanego leku lub placebo (brak aktywnego leczenia) i będziesz monitorowany pod kątem poprawy swojego stanu. W ramach tego badania około 75% uczestników będzie przyjmowało badany lek w początkowym okresie leczenia (tj. 12 tygodni). Po początkowym okresie leczenia (czyli po pierwszych 12 tygodniach) wszyscy uczestnicy mogą zakwalifikować się do otrzymywania badanego leku.
Osoby biorące udział w badaniu mają prawo wycofać się z niego bez podania przyczyny.
Kto może wziąć udział w badaniu?
Do badania mogą zakwalifikować się pacjenci, którzy spełniają następujące kryteria:
- Mężczyźni i kobiety w wieku 18-65 lat
- Zdiagnozowane wrzodziejące zapalenia jelita grubego
Aktywna postać wrzodziejącego zapalenia jelita grubego o umiarkowanym lub ciężkim nasileniu pomimo przyjmowania leków teraz lub w przeszłości
Do wstępnego zakwalifikowania się do udziału w badaniu wymagane jest również spełnianie innych kryteriów. Aby dowiedzieć więcej na ten temat, kliknij poniższy link i odpowiedz na pytania zawarte w kwestionariuszu.
Lokalizacja/-e
- Warszawa
Zwrot kosztów
Jeśli zdecydujesz się na udział w tym badaniu, nie poniesiesz żadnych kosztów. Lek eksperymentalny i wszelkie testy wymagane w ramach badania są dostarczane przez zespół badawczy, a do czasu zakończenia udziału w badaniu otrzymasz zwrot kosztów podróży poniesionych w związku z udziałem w badaniu.
Należy pamiętać, że od zwrotu kosztów podróży może być konieczne odprowadzenie podatku – może to również wymagać zgłoszenia odpowiednim władzom.
Opis badania
Badanie kliniczne oceni bezpieczeństwo, tolerancję i wpływ badanego leku na wrzodziejące zapalenie jelita grubego (WZJG) o przebiegu umiarkowanym do ciężkiego. Przed przystąpieniem do badania zespół badawczy przekaże Ci szczegółowy przegląd procedur badawczych. Przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur badawczych będziesz mieć możliwość i czas na omówienie wszelkich pytań.
Czas trwania uczestnictwa w badaniu wynosi maksymalnie 60 tygodni z podziałem na cztery opisane poniżej okresy:
Okres przesiewowy
Podczas wizyty przesiewowej na miejscu badania uzyskasz informacje o badaniu oraz odpowiedzi na dotyczące go pytania. Jeśli wyrazisz zgodę na udział, zostaniesz poproszony o podpisanie świadomej zgody. Jeśli wyrazisz zgodę na udział, przejdziesz badania kliniczne i laboratoryjne, które określą, czy kwalifikujesz się do udziału w badaniu. Obejmuje to pobranie krwi, kału i moczu do analiz laboratoryjnych, pomiar parametrów życiowych (tętno i ciśnienie krwi), wzrostu i wagi, prześwietlenie klatki piersiowej, EKG oraz wypełnienie ankiety zdrowotnej. Otrzymasz elektroniczny dziennik, w którym będziesz rejestrować codzienne objawy wrzodziejącego zapalenia jelita grubego. Zostaniesz również poddany badaniu endoskopowemu (sigmoidoskopia lub kolonoskopia), podczas której lekarz prowadzący używa kamery i światła, aby przyjrzeć się ścianie odbytnicy i okrężnicy. Podczas badania endoskopowego zostanie również przeprowadzona biopsja błony śluzowej jelita.
Okres wypłukiwania
Aby wziąć udział w badaniu, należy na pewien czas odstawić niektóre leki stosowane w leczeniu wrzodziejącego zapalenia jelita grubego lub innych chorób – zanim będzie możliwe podanie badanego leku. Proces ten nazywa się okresem wypłukiwania. Długość tego okresu może się różnić w zależności od rodzaju leku, który obecnie przyjmujesz. Zespół badawczy dostarczy Ci szczegółowych informacji na temat długości okresu wypłukiwania.
Okres leczenia
Jeśli zakwalifikujesz się do udziału w badaniu, zostaniesz losowo przydzielony do otrzymywania badanego leku lub placebo przez okres 12 tygodni. Ani Ty, ani lekarz prowadzący badanie nie będziecie wiedzieć, czy otrzymujesz badany lek, czy placebo. Po upływie 12 tygodni wszyscy uczestnicy mogą otrzymać badany lek. Maksymalna długość ekspozycji na badany lek w tym badaniu wynosi do 52 tygodni. Jeśli Ty lub inni uczestnicy nie zareagujecie na badany lek, możesz przerwać leczenie. W tym okresie będziesz również codziennie wypełniać elektroniczny dziennik i zostaniesz poddany/-a endoskopii w tygodniu 12 i 52 i/lub w momencie zaprzestania przyjmowania badanego leku. W tym okresie będziesz w kontakcie z zespołem badawczym i będziesz regularnie odwiedzać klinikę w celu monitorowania swojego stanu zdrowia.
Okres obserwacji
Po zakończeniu leczenia w ramach badania nastąpi 4-tygodniowy okres obserwacji po leczeniu. Podobnie jak w okresie leczenia, będziesz w kontakcie z zespołem badawczym w celu monitorowania swojego stanu zdrowia.
Ramy czasowe
Na poniższej ilustracji możesz zobaczyć maksymalny czas trwania różnych okresów badania klinicznego.
