Jeśli Ty lub bliska Ci osoba choruje na anemię spowodowaną zespołem mielodysplastycznym, możesz kwalifikować się do udziału w badaniu naukowym.
Informacje o chorobie
Zespoły mielodysplastyczne (MDS) to grupa chorób szpiku kostnego, w których niedojrzałe komórki krwi (komórki macierzyste) w szpiku kostnym nie dojrzewają w prawidłowy sposób. Jest to choroba, która dotyka głównie osoby starsze (powyżej 65 roku życia), ale mogą na nią zachorować również osoby młodsze. Przyczyna choroby pozostaje często nieznana. Niedokrwistość (niska liczba krwinek) jest charakterystyczną cechą zespołu mielodysplastycznego i jest ona odpowiedzialna za niektóre objawy, których doświadczają pacjenci, takie jak infekcje, spontaniczne krwawienia lub łatwe powstawanie siniaków, zmęczenie, duszność oraz bladość skóry.
Pacjentów z zespołem mielodysplastycznym można zaliczyć do 1 z 5 grup ryzyka w zależności od stopnia ciężkości choroby (klasyfikacja IPSS-R).
Różne grupy ryzyka to:
-
Bardzo niski poziom ryzyka
-
Niski poziom ryzyka
-
Średni poziom ryzyka
-
Wysoki poziom ryzyka
-
Bardzo wysoki poziom ryzyka
Poziom ryzyka opisuje ryzyko progresji choroby do rozwinięcia ostrej białaczki szpikowej (AML), która jest jednym z najczęściej występujących rodzajów raka szpiku kostnego.
Leczenie zespołu mielodysplastycznego o niższym ryzyku obejmuje obecnie:
-
Leczenie wspomagające w celu zwiększenia produkcji czerwonych krwinek (środki stymulujące erytropoezę - ESA)
-
Przetaczanie krwi (transfuzja krwinek czerwonych i/lub transfuzja płytek krwi)
-
Leczenie infekcji
Informacje na temat leczenia
Osoby chore na zespół mielodysplastyczny często wykazują kliniczne objawy anemii (spadek liczby czerwonych krwinek i hemoglobiny, który może powodować znużenie i zmęczenie) oraz inne nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych (np. obniżona liczba białych krwinek i/lub płytek krwi). Powoduje to często konieczność wykonania transfuzji krwi, wyższe ryzyko rozwoju infekcji i zwiększone ryzyko rozwoju ostrej białaczki szpikowej (AML). Powtarzające się transfuzje krwi wiążą się z przeładowaniem żelazem i mają negatywny wpływ na jakość życia, dlatego też konieczne są inne terapie.
Jeśli jesteś zainteresowany i kwalifikujesz się do udziału w badaniu naukowym, otrzymasz 1 z 2 rodzajów leków, tj. luspatercept lub epoetynę alfa. Luspatercept jest lekiem eksperymentalnym łagodzącym objawy niedokrwistości, natomiast epoetyna alfa jest obecnie standardową metodą leczenia. Luspatercept został niedawno zatwierdzony w kilku krajach do leczenia osób dorosłych z niedokrwistością spowodowaną MDS, które wymagają regularnych transfuzji krwi i nie reagują dobrze na leczenie lub nie mogą przyjmować środka stymulującego erytropoezę (ESA). Jednak jego zastosowanie w tym badaniu ma charakter eksperymentalny. Badanie jest badaniem otwartym, co oznacza, że uczestnik badania, zespół badawczy i lekarz będą wiedzieć, jaki lek będzie przyjmowany. Zespół badawczy udzieli także informacji na temat procedur związanych z badaniem.
Należy pamiętać, że udział w badaniu naukowym, bez względu na to, którą z dwóch terapii otrzymasz, może przyczynić się do rozwoju badań klinicznych i lepszego zrozumienia leczenia MDS. Niemniej jednak masz prawo wycofać się z badania klinicznego w dowolnym momencie, a zespół badawczy udzieli Ci odpowiednich informacji.
Kto może brać udział w badaniu?
Możesz wziąć udział w badaniu, jeśli spełniasz wszystkie następujące kryteria:
-
Jesteś mężczyzną lub kobietą
-
Masz co najmniej 18 lat
-
Chorujesz na niedokrwistość spowodowaną niewydolnością szpiku kostnego (zespół mielodysplastyczny (MDS))
-
Jesteś poddawany zabiegom przetaczania krwinek czerwonych
Miejsce(-a) przeprowadzania badań
- Lodz
- Wroclaw
- Lublin
- Rzeszow
- Gdansk
- Poznan
- Wroclaw
- Walbrzych
Zwrot kosztów
Sponsor zapewni Ci badany lek/terapię bezpłatnie. Otrzymasz zwrot kosztów podróży poniesionych w związku z udziałem w badaniu klinicznym do czasu jego zakończenia. Jeśli zdecydujesz się wziąć udział w badaniu, dalsze informacje na temat kosztów zostaną wyszczególnione w formularzu świadomej zgody.
Opis
Badanie ocenia bezpieczeństwo i skuteczność eksperymentalnego leku w leczeniu niedokrwistości z bardzo niskim, niskim lub średnim stopniem zespołów mielodysplastycznych (MDS). Oznacza to, że głównym celem tego badania jest sprawdzenie, czy osoby z podobnymi do Twoich objawami anemii spowodowanej MDS będą potrzebowały rzadziej transfuzji krwi. Jeśli jesteś zainteresowany i kwalifikujesz się do udziału w badaniu, zespół badawczy przedstawi Ci szczegółowe informacje na temat procedur badania, zanim wyrazisz zgodę na udział w nim. Zespół badawczy poświęci również czas na analizę i omówienie wszelkich pytań, które możesz mieć, aby upewnić się, że czujesz się komfortowo uczestnicząc w badaniu.
Poniżej znajdują się przykłady związane z udziałem w badaniach naukowych dotyczących anemii.
Badania przesiewowe (screening)
Po otrzymaniu ustnych i pisemnych informacji na temat badania i omówieniu z zespołem badawczym procedur badania oraz podpisaniu formularza świadomej zgody, przystępuje się do badań przesiewowych. Badania są przeprowadzane w celu potwierdzenia, że kwalifikujesz się do udziału w projekcie badawczym na podstawie oceny bezpieczeństwa i oceny klinicznej. Na etapie badań przesiewowych będziesz musiał odwiedzić placówkę w okresie do 35 dni przed otrzymaniem badanego leku i przeprowadzisz kilka badań (np. badanie lekarskie, badania krwi, badanie moczu, badania szpiku kostnego i testy ciążowe itp.). Jeśli zakwalifikujesz się do terapii po badaniach przesiewowych, rozpoczniesz okres leczenia.
Okres leczenia
Okres leczenia trwa zwykle co najmniej 24 tygodnie. Po 24 tygodniach leczenia lekarz prowadzący badanie określi, czy możesz kontynuować badania kliniczne, potwierdzając, że odnosisz korzyści z udziału w badaniu, a objawy choroby MDS nie ulegają pogorszeniu. Dodatkowe badania w celu sprawdzenia, czy odnosisz korzyści z przyjmowania badanego leku, będą przeprowadzane co 24 tygodnie.
Częstotliwość dawkowania będzie zależeć od tego, który z dwóch leków będziesz przyjmować. Będziesz przyjmować lek co tydzień lub co 3 tygodnie. Zespół badawczy przekaże Ci więcej informacji na temat leku, który będziesz przyjmować.
Twoje zdrowie będzie ściśle monitorowane przez zespół badawczy przez cały okres trwania badania klinicznego. Możesz zakończyć udział w badaniu w dowolnym momencie bez podania przyczyny.
Okres badań kontrolnych po leczeniu
Okres ten trwa 6 tygodni i wiąże się z zapewnieniem bezpieczeństwa po terapii. Po tym okresie zespół badawczy będzie przeprowadzać kontrole przez 5 lat od daty przyjęcia pierwszej dawki lub przez 3 lata od przyjęcia ostatniej dawki badanego leku. W tym okresie wizyty będą odbywać się w formie kontaktu telefonicznego z ośrodkiem i będą przeprowadzane co 12 tygodni przez pierwsze 3 lata od podania ostatniej dawki badanego leku, a następnie co 6 miesięcy, w stosownych przypadkach.
Ramy czasowe
