Informacje o chorobie
Miastenia rzekomoporaźna jest chorobą autoimmunologiczną, która powoduje nadmierne osłabienie mięśni i szybką ich męczliwość. Szacuje się, że ponad 700.000 osób na całym świecie jest dotkniętych tą chorobą. Objawy miastenii są spowodowane zaburzeniem pracy układu odpornościowego, który zaczyna atakować receptory substancji odpowiedzialnej za umożliwienie optymalnej pracy mięśni. Substancja ta, u osób zdrowych, wysyła sygnały powodujące skurcz mięśnia. U pacjentów z miastenią znacznie mniej sygnałów dociera do mięśni, co powoduje ich osłabienie. Typowe objawy miastenii to:
- Osłabienie mięśni, zwłaszcza tych, które kontrolują mięśnie powiek i mięśnie odpowiedzialne za mimikę twarzy
- Opadanie górnej powieki
- Podwójne widzenie
- Duszności
- Trudności w mówieniu
- Trudności związane z żuciem i połykaniem
Objawy mają tendencję do pogłębiania się, gdy wykorzystywane są grupy mięśni dotknięte chorobą. Odpoczynek zwykle prowadzi do ich złagodzenia. Niestety choroba nasila się z biegiem czasu.
Tło terapeutyczne
W chwili obecnej nie istnieje lekarstwo na miastenię. Terapia choroby ma na celu utrzymanie jej objawów pod kontrolą a tym samym poprawę jakości życia pacjentów. Niestety nie wszyscy chorzy dobrze reagują na standardowe terapie. Efekt obecnie dostępnych metod leczenia szybko się u nich osłabia. Aby umożliwić złagodzenie objawów oraz kontrolę przebiegu choroby u takich osób, potrzebne są nowe środki terapeutyczne. W opisywanym badaniu klinicznym zespół naukowców zbada skuteczność i bezpieczeństwo leku o nazwie Inebilizumab. Terapia Inebilizumabem ma na celu zmniejszenie inklinacji układu odpornościowego do atakowania ścieżki sygnałowej pomiędzy nerwami i mięśniami, co może poprawić zdolność mięśni pacjenta do prawidłowej pracy. Może to potencjalnie prowadzić do złagodzenia objawów występujących u osób dotkniętych miastenią.
Jeśli zdiagnozowano u Ciebie umiarkowaną lub ciężką postać miastenii, możesz kwalifikować się do udziału w przedstawionym badaniu klinicznym i tym samym potencjalnie przyczynić się do poprawy możliwości leczenia innych osób z tą chorobą.
Kto może wziąć udział?
Do udziału w badaniu mogą kwalifikować się kandydaci spełniający następujące kryteria:
- Osoby w wieku od 18 lat.
- Osoby ze zdiagnozowaną miastenią
- Osoby, których choroba zajęła już kilka grup mięśni
- Osoby leczone sterydami, niesteroidowymi lekiami immunosupresyjnymi lub kombinacją tych dwóch
Lokalizacje ośrodków badawczych
- Katowice
- Krakow
Zwrot kosztów
Zespół badawczy dostarczy badany lek. Wszelkie zabiegi oraz badania laboratoryjne przeprowadzanie podczas trwania badania są bezpłatne. Można również otrzymać zwrot kosztów związanych z podróżą, poniesionych w związku z uczestnictwem w badaniu.
Opis badania
W przypadku zakwalifikowania się do udziału w badaniu, należy liczyć się z możliwością otrzymania placebo. Placebo jest środkiem, który może zostać podany zamiast badanego leku. Nie zawiera on żadnych składników aktywnych. Stosowanie placebo jest standardową praktyką w badaniach naukowych nad efektywnością leków. Jest ono stosowane jako środek porównawczy. Szansa na otrzymanie placebo zostanie wyjaśniona przez personel badawczy przed zadeklarowaniem przez Uczestnika ostatecznej zgody na udział w badaniu.
W trakcie badania jego Uczestnicy przejdą przez następujące okresy:
Okres przesiewowy
Pierwszym okresem badania jest okres przesiewowy tzw. okres skriningu. W tym czasie zarówno ocena kliniczna jak i laboratoryjna potwierdzą czy dana osoba spełnia kryteria udziału w badaniu. Podczas sesji przesiewowej Uczestnik otrzyma informacje na temat badania oraz będzie musiał odwiedzić ośrodek badawczy. Sesja ta będzie miała miejsce do 1 miesiąca przed potencjalnym otrzymaniem badanego leku. Wizyta skriningowa ma na celu umożliwienie personelowi badawczemu zadania dodatkowych pytań na temat stanu zdrowia Uczestnika oraz przeprowadzenie niektórych pomiarów oraz badań laboratoryjnych (np. badania krwi, pomiaru masy ciała i wzrostu itp.). Podczas tej wizyty Uczestnik zostanie poproszony o podpisanie formularza świadomej zgody na udział w badaniu. Zgoda na udział w badaniu może w każdym momencie zostać przez Uczestnika wycofana bez podania przyczyny.
Okres trwania terapii
Osoby zakwalifikowane do udziału w badaniu po okresie skriningu, przejdą do okresu terapeutycznego. Długość okresu leczenia będzie zależeć od grupy, do której Uczestnik zostanie przydzielony, na podstawie wyników oceny przesiewowej. Może się on wahać od 26 tygodni do 52 tygodni. W tym okresie Uczestnik otrzyma infuzję (wlew dożylny) z Inebilizumabu lub placebo. Infuzja z Inebilizumabu będzie podawana przez lokalny zespół badawczy w lokalnym ośrodku klinicznym. Aby umożliwić monitorowanie stanu swojego zdrowia w tym okresie, Uczestnik będzie musiał udać się do lokalnego ośrodka badawczego.
Dobrowolne przedłużenie okresu terapii
Po zakończeniu okresu terapii, Uczestnik będzie miał możliwość dobrowolnego przedłużenia okresu otrzymywania leku. Wszyscy Uczestnicy, którzy zdecydują się na dobrowolne przedłużenie okresu terapii, otrzymają leczenie Inebilizumabem i będą mogli je kontynuować przez kolejne 3 lata. Personel badawczy będzie ściśle monitorował stan zdrowia Uczestników, również przez cały okres przedłużonej terapii, w celu zapewnienia maksymalnego bezpieczeństwa.
Okres obserwacji
Po zakończeniu okresu terapii zostanie wprowadzony okres obserwacji. W tym okresie zdrowie Uczestnika będzie ściśle monitorowane, a zespół badawczy zajmie się ostateczną oceną przebiegu terapii.
Kalendarz
Na poniższym diagramie można zobaczyć maksymalny czas trwania poszczególnych okresów badania.
Kliknij na czerwony przycisk „Weź udział” aby dowiedzieć się, czy możesz wziąć udział w badaniu.
